7月18日，由華東師范大學與復旦大學科研團隊共同研發(fā)的在抗腫瘤惡病質(zhì)與增肌領域的臨床前小分子原創(chuàng)新藥，近期與國際生物制藥公司達成了總額為1億美元的全球權益合作。這一科研成果的成功轉化彰顯出華東師范大學科研團隊在產(chǎn)學研合作中的卓越能力，獲得了業(yè)內(nèi)的高度認可和評價。

　　十年磨一“藥”，填補全球抗癌藥物空白。此次研究的是針對大多數(shù)腫瘤患者的通用治療手段。腫瘤惡病質(zhì)是各類惡性腫瘤患者的主要并發(fā)癥，其臨床特征是肌肉萎縮、脂肪降解，導致體重顯著降低，在病程后期出現(xiàn)多器官衰竭而死亡。腫瘤惡病質(zhì)的發(fā)生不僅削弱了化療、放療效果，縮短癌癥病人的生存期，同時也嚴重影響患者的生活質(zhì)量。

　　華東師范大學章雄文教授表示，“50%-80%的惡性腫瘤患者晚期會發(fā)生腫瘤惡病質(zhì)，這也是導致眾多腫瘤患者死亡的主要原因。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）至今尚未批準過任何一個特別針對腫瘤惡病質(zhì)的治療藥物?！?nbsp;

　　當腫瘤惡病質(zhì)發(fā)生時，血液中的TGF-β家族配體激活骨骼肌細胞膜上的ActRIIB，激活各種形式的蛋白質(zhì)降解，并抑制蛋白質(zhì)合成。團隊研發(fā)出的新型口服小分子藥物，就是一種針對ActRIIB的抑制劑，能阻斷這一通路，減少肌肉萎縮，改善握力，緩解腫瘤惡病質(zhì)癥狀。這是目前全球唯一公開描述的選擇性抑制ActRIIB信號傳導的小分子化合物。

　　據(jù)介紹，相比傳統(tǒng)的大分子抗體藥物生產(chǎn)成本高、運輸儲存條件嚴苛的情況，小分子抑制劑更適合口服，具有運輸和儲存方便、穩(wěn)定性好、膜通透性高等特點，更有利于今后腫瘤惡病質(zhì)的臨床治療，且預計市場價格僅是傳統(tǒng)大分子抗體藥物的三分之一，讓普通患者也能負擔得起。

　　此外，小分子ActRIIB抑制劑還能成為肥胖癥藥物GLP-1（胰高血糖素樣肽-1）的黃金搭檔，實現(xiàn)“增肌去脂”。

　　目前，團隊已發(fā)表與抗腫瘤惡病質(zhì)相關研究的SCI研究論文18篇和綜述3篇，申請專利8項，獲得6項授權。其中4篇論文發(fā)表在惡病質(zhì)頂級一區(qū)雜志Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle（IF：12.91），1篇發(fā)表在Nature雜志社子刊、腫瘤學標桿性雜志之一Oncogene（IF：9.867），在該領域達到國際先進水平，所完成的相關資助項目受到國家自然科學基金委員會的高度評價。

　　章雄文科研團隊還在積極推進治療腫瘤惡病質(zhì)的臨床前新藥研發(fā)項目。除了此次成功轉化的ActRIIB抑制劑項目之外，團隊還設計合成并篩選評價了靶向NFkB、RAGE、MT1/MT2、NLRP3蛋白等多種小分子化合物的抗腫瘤惡病質(zhì)作用及機制，研究評價了中醫(yī)藥及其活性成分對腫瘤惡病質(zhì)肌萎縮的緩解作用及機制，這些都有待通過成果轉化實現(xiàn)對生命健康的保駕護航。

　　近年來，華東師范大學持續(xù)推進科技成果轉化系統(tǒng)性改革，在制度建設、管理體系、專業(yè)化隊伍、知識產(chǎn)權等方面精準發(fā)力，不斷提升專利質(zhì)量和知識產(chǎn)權運營能力，深化科技成果產(chǎn)權制度改革，探索成果轉化新路徑、新模式。同時，優(yōu)化校內(nèi)統(tǒng)籌協(xié)同管理體系、加強成果轉化專業(yè)化人才隊伍建設，為科技成果的轉化提供有效保障和有力支撐，進一步構建協(xié)同高效的科技成果轉化轉移新體系，助推科技成果轉化為新質(zhì)生產(chǎn)力。